Un avance relevante para quienes tienen hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH), un trastorno hereditario presente en aproximadamente 1 de cada 250 personas, es la aparición de enlicitida, un fármaco experimental que ha logrado disminuir el colesterol LDL, conocido popularmente como «colesterol malo», cerca de un 60% tras 24 semanas de tratamiento. Este hallazgo representa una alternativa prometedora para quienes no logran controlar sus niveles de colesterol con terapias habituales como las estatinas.
¿En qué consiste la hipercolesterolemia familiar?
Se trata de un trastorno genético que afecta la habilidad del organismo para procesar adecuadamente el colesterol, lo que se traduce en niveles altos de colesterol LDL desde edades tempranas. Esta condición incrementa de manera notable el riesgo de padecer enfermedades cardiovasculares prematuras, incluyendo infartos e ictus.
En las personas con HeFH, el mecanismo encargado de eliminar el colesterol LDL en la sangre está alterado, facilitando la acumulación de depósitos grasos en las arterias. Esto dificulta la circulación sanguínea y eleva la probabilidad de complicaciones severas. Aunque el tratamiento con estatinas suele ser beneficioso, muchos pacientes no alcanzan los niveles deseados únicamente con estos medicamentos.
Enlicitida: un nuevo tratamiento oral para reducir el colesterol
Enlicitida ha demostrado una alta eficacia en la disminución del colesterol LDL. Durante un ensayo clínico de fase 3, quienes tomaron una dosis diaria de 20 mg de enlicitida durante 24 semanas experimentaron una reducción promedio del 58,2% en sus niveles de colesterol LDL, en contraste con el grupo placebo que no mostró una mejora significativa.
Los resultados al finalizar un año fueron también destacados: el grupo tratado mantuvo una reducción del 55,3%, mientras que el grupo placebo presentó un incremento del 8,7%.
¿Cuál es el mecanismo de acción de enlicitida?
Enlicitida pertenece a una nueva generación de inhibidores de la proteína PCSK9, que regula los receptores de LDL en el hígado. Esta proteína se une a dichos receptores y los elimina, impidiendo que el hígado retire el colesterol LDL de la circulación. Enlicitida impide esta interacción, manteniendo activos más receptores de LDL que facilitan la retirada del colesterol LDL del organismo.
A diferencia de otros medicamentos que se administran mediante inyecciones, enlicitida es un tratamiento oral, lo que mejora su accesibilidad y comodidad para los pacientes. Este progreso es considerado un avance significativo en el tratamiento de la HeFH.
Aprobación prevista en EE.UU. y futuros usos potenciales
Merck, la farmacéutica responsable de enlicitida, tiene previsto solicitar la aprobación ante la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos) a comienzos de 2026. Aunque los ensayos clínicos han mostrado resultados alentadores, continúan realizándose estudios para determinar si esta disminución del colesterol se traduce en una menor incidencia de complicaciones cardiovasculares.
En España, ya han sido autorizados productos similares basados en esta tecnología, como Inclisirán (Leqvio), que emplea un mecanismo de ARN mensajero análogo al utilizado en las vacunas contra la Covid. Estos avances suponen un progreso importante en el tratamiento de patologías relacionadas con el colesterol elevado.
Perspectivas para personas con HeFH
La introducción de enlicitida brinda una alternativa significativa para los millones afectados por la hipercolesterolemia familiar. Este medicamento presenta una eficacia superior en la reducción del colesterol LDL frente a las terapias convencionales, ofreciendo una nueva vía para prevenir enfermedades cardiovasculares graves.
Con la realización de más investigaciones y la consecución de las aprobaciones regulatorias, se espera que un mayor número de pacientes pueda acceder a esta opción terapéutica, que no solo mejora los resultados clínicos, sino que también puede contribuir a una mejor calidad de vida para quienes padecen esta condición genética.
